马萨医院医院——医院，正在与Biogen达成一项独家授权协议，开发一种治疗PRPF31基因突变导致的遗传性视网膜变性的潜在疗法，PRPF31基因突变是常染色体显性视网膜色素变性最常见的原因之一。
遗传性视网膜变性(IRDs)，如视网膜色素变性(retinitispigmentosa)，是一组由多个不同基因突变引起的致盲眼病。PRPF31基因突变是显性IRD的第二大常见原因，导致视网膜色素上皮细胞和视网膜光感受器功能缺陷。哈佛大学眼科眼基因组研究所的成员在EricA.Pierce博士的带领下进行的之前的实验室研究表明，腺相关病毒(AAV)介导的PRPF31基因增强疗法可以恢复PRPF31突变RPE细胞的正常功能。
Biogen（Nasdaq：BIIB）是一家生物制药公司，致力于为患有严重神经系统疾病和神经退行性疾病的群体提供发现以及相关治疗方法，开发和提供全球创新疗法，并将以此为基础，并进行临床所需的研究PRPF31基因疗法的发展。这包括支持PRPF31基因治疗临床试验进展所需的临床前研究。作为该协议的一部分，Biogen将获得在世界范围内开发该产品的独家许可，并将负责所有美国食品***管理局（FDA）要求进行研究的新药（IND）的研究，临床开发和商业化。
“用高效的基于aav的基因疗法治疗IRDs是Biogen眼科战略的核心，”Biogen研究主管ChrisHenderson说。“这项协议强调了我们对这一战略的承诺，并以我们在年收购NightstarTherapeutics和我们积极进行的IRD基因治疗临床试验为基础。”我们很高兴医院合作，并期待将我们的临床前和临床经验应用到他们领先的PRPF31项目中。”
皮尔斯博士补充说：“我们很高兴与Biogen合作，在为实现与PRPF31相关的眼病患者开发基因疗法的目标而努力的过程中，Biogen将在临床开发过程中积累深厚的经验。”他是哈佛医学院眼科教授WilliamF.Chatlos。“我对PRPF31突变导致的遗传性视网膜疾病患者的最终希望是，基因治疗能够保留并可能恢复他们的某些视力。”
关于眼基因组学研究所
哈佛眼科基因组学研究所的目标是将基因组医学转化为针对遗传性眼疾患者的精准眼科护理。这里是一个领先的遗传性视网膜退化治疗早期临床试验中心的所在地，目前有七个基于基因的试验和一个正在进行中的干细胞试验。该小组与哈佛医学院和马萨诸塞州的其他院系合作。包括生物信息学中心和Grousbeck基因治疗中心。
Pierce博士的实验室成立于年，致力于提高对IRDs分子基础的理解，从而为这些疾病开发合理的治疗方法。
年,医院外科医生首次对RPE65基因突变引起的遗传性视网膜失明患者进行基因治疗，他们将一种基于aav的药物注射到患者的眼睛中，使一名13岁男孩恢复了视力。这种被称为Luxturna的疗法，现在被世界各地用于治疗rpe65相关视网膜变性患者。
皮尔斯博士说:“我们与Biogen合作的一个令人兴奋的方面是，PRPF31基因突变对人的影响大约是RPE65基因突变的10到20倍。”“PRPF31基因治疗的成功可以为更多的患者带来视觉益处，这是我们的最终目标。”
马萨诸塞州医院眼科主任JoanW.Miller说“医院是为遗传性视网膜疾病患者提供改变生命的基因疗法的首批中心之一，我们为开发可帮助更多患者的转化性视网膜疗法的新机会而感到高兴，”
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