1、早期乳腺癌新药,Nerlynx(奈拉替尼)在新加坡上市
PumaBiotechnology生物制药公司近日宣布，其授权合作伙伴SpecialisedTherapeuticsAsia已在新加坡推出乳腺癌靶向治疗药物Nerlynx（neratinib，奈拉替尼），该药适用于HER2过表达/扩增的早期乳腺癌成人患者在完成曲妥珠单抗辅助治疗后的强化辅助治疗。
Nerlynx是一种口服药物，用于已接受过手术、化疗、曲妥珠单抗辅助治疗的HER2+早期乳腺癌女性患者。来自III期临床试验ExteNET的数据证实，Nerlynx能够显著降低HER2+早期乳腺癌患者的复发风险，在激素受体阳性（HR+）且完成曲妥珠单抗辅助治疗后12个月内启动Nerlynx治疗的女性中获益最大，对这些女性患者来说，5年复发风险降低了42%。
Nerlynx（奈拉替尼）是一种口服、强效、不可逆酪氨酸激酶抑制剂（TKI），通过阻断泛HER家族（HER1、HER2、HER4）及下游信号通路转导，抑制肿瘤生长和转移。该药作用机制与罗氏赫赛汀（曲妥珠单抗）及乳腺癌新药Perjeta（帕妥珠单抗）不同，后2者靶向于HER2阳性癌细胞表面的HER2受体。
Nerlynx是美国和欧盟批准的第一个用于HER2+早期乳腺癌的强化辅助治疗药物，该药分别于年7月和年9月在美国和欧盟获得批准，用于术后完成曲妥珠单抗辅助治疗的HER2+早期乳腺癌患者的强化辅助治疗。
Neratinib结构式
2、治疗罕见肺部疾病勃林格殷格翰nintedanib在欧盟获批
勃林格殷格翰宣布EMA正式批准nintedanib，用于治疗系统性硬化症相关间质性肺病（SSc-ILD）成人患者。
系统性硬化症（SSc），俗称“硬皮病”，是一种毁容、致残、潜在致命的罕见自身免疫性疾病。当肺部受到感染时，会引起间质性肺病（ILD），称为SSc-ILD。据估计，约80%的SSc患者病情会发展至ILD，这也成为SSc患者死亡的关键因素，约占SSc相关死亡病例的35%。
Nintedanib是一种口服小分子酪氨酸激酶抑制剂，通过竞争性抑制成纤维细胞生长因子受体（FGFR1-3）、血管内皮生长因子受体（VEGFR1-3）、血小板源性生长因子受体（PDGFRα和β）等受体酪氨酸激酶，阻断对成纤维细胞的增殖、迁徙和转换起关键作用的信号传导，从而抑制肺纤维化病变。
年9月，nintedanib获得美国FDA批准，用于延缓SSc-ILD成人患者的肺功能下降，成为第一种也是目前唯一一种治疗这一罕见肺部疾病的获批疗法。截至目前，nintedanib已在15个国家/地区获批SSc-ILD适应症，包括加拿大、日本、巴西等。
年，nintedanib销售额增长31.6％，达到16.7亿美元。
同时，nintedanib针对罕见肺部疾病的标签扩展还在继续。年10月10月，FDA授予nintedanib突破性疗法认定，用于治疗慢性进行性纤维化ILD患者。
Nintedanib结构式
3、NMPA受理同类首创胃肠道间质瘤精准靶向药avapritinib两个适应症上市申请
基石药业宣布，NMPA已受理胃肠道间质瘤（GIST）精准靶向药物avapritinib的新药上市申请，涵盖两个适应症，分别为用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变（包括PDGFRADV突变）的不可手术切除或转移性GIST成人患者，以及四线不可手术切除或转移性GIST成人患者。
Avapritinib是一款强效、高选择性的、在研口服针对KIT和PDGFRA基因突变的抑制剂，由基石药业合作伙伴BlueprintMedicines开发。
中国每年约有1-1.5/10万（1.4万-2.1万）新诊断GIST患者，大概90％GIST患者的致病因素与KIT或PDGFRA基因突变有关。
今年1月，FDA已批准其用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的不可手术切除或转移性GIST成人患者，成为目前首个且唯一在美国上市的，针对PDGFRA外显子18突变治疗的精准靶向药。
Avapritinib是用于治疗GIST的1型激酶构象抑制剂，可直接与KIT和PDGFRA突变导致下游信号传导激活的活跃性激酶构象结合。Avapritinib已经证实了对GIST中KIT和PDGFRA广泛突变的抑制作用。目前，在大中华区已经获批的治疗方法的主要耐药机制是活化环突变导致。而Avapritinib正是抑制这个部位突变，从而产生强效临床活性。
Avapritinib结构式
4、三阴性乳腺癌重磅，首个TROP-2靶向抗体-药物偶联疗法Trodelvy获美国FDA加速批准
Immunomedics近日宣布，FDA已批准Trodelvy（sacituzumabgovitecan-hziy），用于先前已接受过至少两种疗法治疗转移性疾病的转移性三阴性乳腺癌（mTNBC）成人患者。Trodelvy是FDA批准的第一个专门治疗复发或难治性mTNBC的ADC药物，也是FDA批准的第一个抗Trop-2ADC药物。
TNBC是一种预后很差的侵袭性癌症，除了传统化疗之外，治疗方案极其有限。Trodelvy有潜力成为TNBC治疗的一个标准护理药物。行业分析人士此前表示，根据II期临床数据，与标准护理相比，Trodelvy代表着一个显著的进步，该药上市后的销售峰值预计将达到10亿美元以上。
Trodelvy的活性药物成分为sacituzumabgovitecan，由靶向TROP-2抗原的人源化IgG1抗体与化疗药物伊立替康（一种拓扑异构酶I抑制剂）的代谢活性产物SN-38偶联而成。TROP-2是一种在90%以上的TNBC中表达的细胞表面糖蛋白。
之前，FDA授予了Trodelvy突破性药物资格和优先审查。目前，Immunomedics公司正在评估Trodelvy治疗多种类型癌症，包括mTNBC、尿路上皮癌、非小细胞肺癌等。
5、首个1型肝肾综合征药物，特利加压素(terlipressin)在美国进入审查
英国Mallinckrodt制药公司近日宣布，FDA已受理terlipressin（特利加压素）的新药申请，该药用于治疗1型肝肾综合征（HRS-1）。如果获得批准，terlipressin将成为美国第一个治疗HRS-1成人患者的药物。此前，FDA授予了terlipressin快速通道资格和孤儿药资格。
肝肾综合征（HRS）是发生在重症肝病如肝硬化合并腹水、急性肝衰竭和酒精性肝炎患者中以肾功能损伤为主要表现的一种严重并发症。在美国，HRS-1每年影响3-4万名患者，目前还没有批准治疗HRS-1的药物疗法。
terlipressin是一种强效的血管加压素（vasopressin）类似物，选择性作用于小动脉的平滑肌细胞上的V1受体发挥作用。在美国和加拿大，该药正被研究用于治疗HRS-1。在美国和加拿大以外地区，terlipressin已被批准使用。
Terlipressin结构式
6、HER2阳性乳腺癌临床治疗新标准，突破性靶向抗癌药Tukysa在美国上市，可有效治疗脑转移瘤
西雅图遗传学公司靶向抗癌新药Tukysa（tucatinib）获美国FDA批准：联合曲妥珠单抗和卡培他滨，用于治疗不能手术切除并且先前已接受过一种或多种抗HER2方案的晚期或转移性HER2阳性乳腺癌成人患者，包括发生脑转移的患者。
此前，FDA已授予Tukysa突破性药物资格和优先审查，并通过实时肿瘤学审查试点项目和Orbis试点项目对Tukysa进行了审批。Tukysa治疗30天标价美元，每例患者一个疗程的平均治疗费用为11.1万美元。
tucatinib是一种口服生物有效的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），对HER2具有高度选择性，对EGFR无明显抑制作用。tucatinib作为单一药物、联合化疗和其他HER2靶向药物（如曲妥珠单抗）已显示出治疗活性。对tucatinib联合用药开展的临床研究显示了系统性和针对脑转移的活性。此前，tucatinib已被FDA授予治疗乳腺癌脑转移患者的孤儿药资格。
Tucatinib结构式
7、GSKPD-1疗法dostarlimab治疗晚期或复发性子宫内膜癌展现强劲疗效
葛兰素史克近日公布了抗PD-1疗法dostarlimabI/II期临床研究GARNET的最新分析数据。结果显示，在接受含铂化疗期间或化疗后病情进展的复发性或晚期错配修复缺陷（dMMR）子宫内膜癌患者中，dostarlimab治疗提供了临床意义的结果。
研究数据显示：dostarlimab治疗的ORR为42%、疾病控制率（DCR）为58%。总的来说，13%的患者病情完全缓解，30%的患者病情部分缓解。
晚期或复发性子宫内膜癌女性患者的治疗选择有限，预后很差。GARNET研究中观察到的结果表明，dostarlimab有潜力为这种具有挑战性疾病的女性患者群体提供一种新的治疗选择。
dostarlimab是一种研究性人源化抗PD-1单克隆抗体，与PD-1受体结合，并阻断其与配体PD-L1和PD-L2的相互作用。
除了GARNET研究外，葛兰素史克也正在III期RUBY试验中评估dostarlimab联合标准护理（化疗）治疗复发性或原发性晚期子宫内膜癌女性。此外，该公司也正在评估dostarlimab联合其他药物治疗晚期实体瘤或转移性癌症患者。
8、罕见病新药，罗氏IL-6单抗satralizumab视神经脊髓炎谱系障碍3期临床显著降低复发风险
罗氏控股中外制药近日宣布，评估抗体药物satralizumab作为单药疗法治疗视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）的全球III期临床研究SAkuraStar的结果已在线发表于国际医学期刊《柳叶刀神经病学》。
结果显示，与安慰剂相比，satralizumab单药治疗显著降低了NMOSD患者的复发风险，并且显示出良好的耐受性和安全性。
satralizumab是一种研究性抗白介素6受体（IL-6R）人源化单抗，目前正在接受美国、欧盟、日本监管机构的审查。在美国，FDA在年12月授予了satralizumab治疗NMOSD的突破性药物资格。在美国、欧盟、日本，satralizumab也被授予了孤儿药资格。
satralizumab靶向IL-6受体抑制IL-6信号传导。IL-6是一种细胞因子，被认为在NMOSD的炎症中起关键作用，触发炎症级联反应、导致损伤和残疾。
9、多发性硬化症新药，赛诺菲脑渗透性BTK抑制剂SARIIb期临床成功，显著降低疾病活动
赛诺菲近日宣布，其在研药物SAR治疗复发型多发性硬化症（RMS）的IIb期研究达到了主要终点和次要终点。磁共振成像显示，SAR显著降低了与多发性硬化症相关的疾病活动性，新的钆(Gd)增强T1和新的或扩大的T2高信号病变的数量相对减少≥85%。该研究中，SAR的耐受性良好，没有新的安全性发现。
SAR有潜力成为解决大脑中多发性硬化症损伤来源的第一个疾病修饰疗法。赛诺菲将启动4项III期临床试验，评估SAR治疗复发型和进展型多发性硬化症。
SAR是一种口服、脑渗透性、选择性、小分子布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，在I期临床中，该药显示了BTK结合以及穿透血脑屏障的能力。
在美国和欧洲，大约有万人被诊断患有MS，这是一种不可预测的慢性疾病，攻击中枢神经系统。尽管有目前的治疗方法，许多MS患者仍然会继续经历残疾累积，四分之一的MS患者遭受进展性疾病，治疗有限或没有选择。全球MS治疗市场每年超过亿欧元。
10、首个类固醇难治性急性移植物抗宿主病治疗药物，诺华JAK抑制剂JakaviIII期临床成功
诺华近日宣布，关键III期REACH2研究的结果数据显示：与最佳可用疗法相比，口服JAK1/2抑制剂Jakafi（ruxolitinib，鲁索替尼）能改善类固醇难治性急性移植物抗宿主病（GvHD）患者的一系列疗效指标。
REACH2研究是在治疗急性移植物抗宿主病（aGvHD）方面成功达到主要终点的第一个III期研究，加强了先前报道的II期REACH1研究的结果。目前，诺华正在开展另一项关键III期REACH3研究，评估Jakafi治疗类固醇难治性慢性GVHD患者，结果将在今年下半年公布。
年5月，美国FDA根据单臂II期REACH1研究的结果，批准ruxolitinib（由Incyte公司在美国销售，商品名Jakafi），用于12岁及以上儿童及成人患者，治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（GvHD）。
ruxolitinib是首个也是唯一一个获FDA批准治疗类固醇难治性GvHD的药物。REACH1研究中，ruxolitinib治疗第28天的总缓解率（ORR）为57%、完全缓解率（CR）为31%。
ruxolitinib是一种首创的口服Janus激酶1和Janus激酶2（JAK1/JAK2）抑制剂。该药目前的适应症包括：骨纤维化、真性红细胞增多症（PV）、皮质类固醇难治性急性移植物抗宿主病（GvHD）。在美国市场，该药品牌名为Jakafi，由Incyte销售；在美国以外地区，该药品牌名为Jakavi，由诺华销售。
Ruxolitinib结构式
11、子宫内膜异位症新药，Myovant口服GnRH受体拮抗剂relugolix显著减少经期/非经期盆腔疼痛
MyovantSciences医疗保健公司近日宣布，评估relugolix复方片（relugolix40mg、雌二醇1.0mg、醋酸炔诺酮0.5mg）治疗女性与子宫内膜异位症相关疼痛的SPIRIT项目的首个III期研究达到了共同主要疗效终点和6个关键次要终点。研究中，relugolix复方片的耐受性良好，包括治疗24周期间最小的骨密度丢失。
relugolix是一种每日一次、口服、促性腺激素释放激素（GnRH）受体拮抗剂，可通过阻断垂体腺中的GnRH受体，减少卵巢雌二醇的生成，这种激素已知可刺激子宫肌瘤和子宫内膜异位症的生长。此外，relugolix也能抑制睾丸睾酮的生成，这种激素可刺激前列腺癌的生长。
目前，Myovant公司正在开发relugolix复方片治疗子宫肌瘤和子宫内膜异位症。此外，该公司也正在开发relugolix单药片剂（mg，每日一次）用于治疗晚期前列腺癌。
今年3月，Myovant公司向EMA提交了relugolix复方片的营销授权申请，用于治疗子宫肌瘤女性的中重度症状。该公司计划在今年5月，向美国FDA提交relugolix复方片的新药申请，用于相同的适应症。
Relugolix结构式
12、首个口服非唑类抗真菌药ibrexafungerp治疗外阴阴道念珠菌病III期项目成功
Scynexis生物技术公司近日公布了新型广谱抗真菌药物ibrexafungerpIII期VANISH-研究的阳性顶线结果。
该研究调查了口服ibrexafungerp治疗外阴阴道念珠菌病（VVC）的疗效和安全性。结果显示，与安慰剂相比，ibrexafungerp在主要终点和关键次要终点方面具有高度统计学优势、安全性和耐受性良好。该研究的阳性结果与之前报道的III期VANISH-研究一致。
ibrexafungerp是一种新型、广谱抗真菌药，也是结构独特的葡聚糖合成酶抑制剂类抗菌药三萜（triterpenoids）中的首个代表。ibrexafungerp结合了葡聚糖合成酶抑制剂的良好活性以及口服和静脉注射给药的潜在灵活性。目前，该药正开发用于治疗念珠菌（包括耳念珠菌，C.auris）和曲霉菌引起的真菌感染。在体外和体内研究中，该药针对多种耐药病原体（包括对唑和棘白菌素耐药菌株）表现出了广谱抗真菌活性。
外阴阴道念珠菌病（VVC）俗称念珠菌引起的阴道酵母菌感染，是第二常见的阴道炎病因。据估计，全世界70-75%的女性一生中至少会有一次VVC发作，40-50%的女性会经历两次或两次以上VVC发作。大约6-8%的VVC患者患有复发性疾病，定义为在12个月内至少经历三次发作。
之前，美国FDA已授予ibrexafungerp口服和静脉制剂治疗侵袭性念珠菌病（IC，包括念珠菌血症）、侵袭性曲霉菌病（IA）、外阴阴道念珠菌病（VVC）的合格传染病产品和快速通道资格，并授予了治疗IC、IA适应症的孤儿药资格。
13、Idorsia双重食欲素受体拮抗剂关键性3期临床结果积极
Idorsia公司21日宣布，该公司的双重食欲素受体拮抗剂daridorexant，在包含例成年和老年失眠患者（39.1%≥65岁）的首项关键性3期临床研究中获得积极顶线结果。这一研究证实了daridorexant疗法对客观和主观睡眠参数和日间表现的疗效，而且在早晨没有残留效应，在治疗中止时没有反弹或戒断症状的证据。
Daridorexant是一种创新双重食欲素受体（orexinreceptor）拮抗剂。食欲素能够刺激多种导致觉醒的信号通路。Daridorexant可以通过阻断食欲素的信号传导，抑制失眠患者中活度活跃的觉醒通路，改善患者的失眠症状。
14、精神分裂症突破性药物，首个非多巴胺D2受体结合的药物SEP-关键临床研究获得成功
日本住友制药美国子公司SunovionPharma公司近日宣布，评估TAAR1激动剂SEP-治疗精神分裂症的4周关键研究SEP-的结果，已发表于国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》。
研究结果显示，与安慰剂组相比，SEP-治疗组阳性和阴性症状量表（PANSS）总评分表现出显著改善。该研究中，SEP-治疗组与安慰剂组在锥体外系症状、体重和其他代谢参数（血脂、糖化血红蛋白、催乳素等）的影响具有相似性。
SEP-已获美国FDA授予治疗精神分裂症的突破性药物资格，该药有潜力成为第一款不通过结合多巴胺D2受体来治疗精神分裂症的新型抗精神病药物。
精神分裂症是一种慢性、严重、往往严重致残的精神疾病，影响全球多万人。在美国，约有万精神分裂症成人患者，相当于每个成年人中就有一个患有精神分裂症。
SEP-是一种新颖的痕量胺相关受体1（TAAR1）激动剂，具有5-羟色胺1A（5-HT1A）激动剂活性。SEP-不与多巴胺2（D2）或5-羟色胺2A（5-HT2A）受体结合，后者被认为介导了目前可用的非典型抗精神病药物的作用。
目前，SEP-治疗精神分裂症正在一项III期全球开发项目DIAMOND中进行研究，住友制药也正在考虑该药的其他适应症。在美国，FDA于年5月授予了SEP-治疗精神分裂症的突破性药物资格。
15、甲旁减新药，长效替代疗法TransConPTH展现强劲疗效，治疗4周摆脱标准护理(钙+维D)
丹麦生物制药公司AscendisPharma近日公布了甲状旁腺激素(PTH)长效前体药物TransConPTH全球性II期临床试验PaTHForward四周固定剂量双盲部分的阳性顶线结果。
该试验正在评估TransConPTH治疗甲状旁腺功能减退症（hypoparathyroidism，HP）成人患者的安全性、耐受性和疗效。结果显示，该试验达到了关键目标，并显示TransConPTH治疗4周在高达82%的患者中消除了标准护理（活性钙+维生素D）。
TransConPTH是一种甲状旁腺激素（PTH）长效前药，开发作为HP成人患者的每日一次替代疗法，旨在每天24小时在生理水平上替代PTH，并解决HP的短期症状和长期并发症。
甲状旁腺功能减退症（HP）是一种罕见的内分泌疾病，其特征是甲状旁腺激素水平不足，导致血液中钙含量低以及磷酸盐水平升高。在美国、欧洲、日本和韩国，大约有20万HP患者，大多数患者在甲状腺手术期间损伤或意外切除甲状旁腺后发生病情。
TransConPTH采用Ascendis公司创新性的TransCon技术开发。TransConPTH旨在每天24小时恢复PTH至生理水平，使血液和尿液钙水平、血清磷酸盐水平、骨转换正常化，以解决该病的短期症状和长期并发症。年6月，TransConPTH获美国FDA授予了孤儿药资格。
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